评注：遗传物质主笔（gene editing）是一种新兴的比较可靠的能对有机体遗传物质组特定尽或许遗传物质进行修饰的一种遗传物质工程核心技术。遗传物质主笔核心技术指并不需要让人类对尽或许遗传物质进行确保安全“主笔”，实现对特定核酸片段的修饰。全因，俄勒冈州生活品质与科学研究国立大学的研究工作医护人员在遗传物质主笔方面有了新跃升。
科学研究研究工作们成功地在活的动物体内主笔了RNA，然后大修后的RNA纠正了一种蛋白质质的等位遗传物质，这种蛋白质质时会导致人们患上一种被被称作的兄弟症（Rett syndrome）的大脑系统传染病。
俄勒冈州生活品质与科学研究国立大学（Oregon Health & Science University）的研究工作医护人员在7月14日将他们的研究工作进展刊发在《蛋白质通报》（Cell Reports）时代周刊上。
俄勒冈州生活品质与科学研究国立大学 Vollum研究工作院的资深科学研究研究工作、资深创作者Gail Mandel助手表示，“这是使用芯片RNA主笔来大修大脑传染病活体仿真里面的遗传物质的第一个举例，为我们提供了一种不具一定活力的方法。”
的兄弟病症是一种大脑衰弱甲状腺肿，是由编码MeCP2蛋白质的遗传物质等位遗传物质引起的。这种传染病近乎只发生在女孩手上，由于它位于X染色体上，估计每1万名活产婴孩里面就有1人此病。
图解摘要
在John Sinnamon助手的所部队下，Mandel和他的早先一直致力于在RNA技术水平上大修等位遗传物质的MeCP2蛋白质，即核糖核酸，核糖核酸充当早先，空投DNA程序来遏制蛋白质质的催化。
其他科学研究研究工作已经使用芯片RNA主笔大修核心技术，来病患遗传物质工程活体的乳头营养不良，甚至听力减损。
然而，这是第一次的证明该核心技术在大脑不良方面有想，这种大脑不良的开端是脑部里面数千种不同蛋白质类型的遗传物质等位遗传物质。大脑系统对这项核心技术明确提出的终究比其他肾脏（如乳头肉或肝脏）的传染病更大，因为这些肾脏的蛋白质异质性要小得多。
这项新的研究工作针对并大修了多种蛋白质类型的MeCP2蛋白质，这在科学研究上尚为属首次。Mandel表示，“我们在三个不同的大脑元群里面大修了MeCP2蛋白质，所以，如果我们能广泛传播主笔成分，它或许时会在整个脑部里面工作。”
该研究工作的结果显示了50%主笔的一致性，并且MeCP2蛋白质和异乳头动蛋白在几个海马大脑元亚型里面不具可比的表征。这一结果指出，通过肺脏施打，整个脑部里面的大脑元群应该不具相似的大修所部。通过肺脏施打，全面的行为试验结合MeCP2蛋白质功能和遗传物质表达的定量测量是或许的，并且并不需要在雄性和雌性Rett病症活体仿真里面进行。在活体里面，每个蛋白质并不需要多少大修的MeCP2，以及并不需要大修多少大脑元和增生蛋白质来制胜Rett病症表型尚为不清楚。
雄鼠小脑施打Mecp2后Mecp2 RNA的高效主笔
在此之后由爱丁堡国立大学罗兰里安·伯德（Adrian Bird）助手领导的不具基石意义的研究工作指出，在老鼠手上制胜类似的兄弟的疼痛是或许的，这指出在人手上也或许。
虽然俄勒冈州生活品质与科学研究国立大学的研究工作指出RNA大修有想作为定义的的证
完整出处：
John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020
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